适应症:

适用于治疗中危或高危骨髓纤维化, 包括：原发性骨髓纤维化 ；真性红细胞增多症后骨髓纤维化；原发性血小板增多症后骨髓纤维化

扩展适应症：

可用于牛皮癣、白癜风、急性移植物抗宿主病等治疗。

特点及临床数据：

鲁索替尼为全球首个治疗骨髓纤维化药物，被美国FDA授予“孤儿药”资格。鲁索替尼的适应症范围可用于牛皮癣、白癜风、急性移植物抗宿主病等治疗在不断扩大。JAK-STAT 是一条细胞内信号通路，是细胞因子（包括白细胞介素、干扰素等）。研究表明，JAK-STAT信号通路是炎症和癌症的关键信号通路，与红细胞增多症、血小板增多症、白血病、骨髓纤维化等血液相关疾病，以及强直脊柱炎、红斑狼疮、牛皮癣、白癜风等自身免疫疾病的发生息息相关。骨髓纤维化与JAK1/JAK2信号特异基因表达上调，导致JAK-STAT信号通路整体持续的紊乱有关。鲁索利替尼是一种选择性激酶抑制剂，通过抑制Janus相关激酶( Janus associate kinases) JAK1和 JAK2，阻断JAK信号转导及转录激活因子( STAT) 通路而发挥作用。

用法用量：

起始剂量：血小板>200x10^9，每天两次，每次20mg；血小板100x10^9-200x10^9，每天两次，每次15mg；血小板50x10^9-100x10^9，每天两次，每次5mg；

最大剂量：血小板>100x10^9，每天两次，每次25mg；血小板50x10^9-100x10^9，每天两次，每次10mg 。

不良反应以及应对策略：

不良反应包括：贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、感染、非黑色素瘤皮肤癌、血脂升高等。

1、血小板减少、贫血和中性粒细胞减少：鲁索替尼治疗可引起血液学不良反应，在开始治疗前必须进行完全血细胞计数，并每2-4周进行完全血细胞计数直至剂量稳定，而后根据临床指示进行监测。并根据血小板计数来调整剂量。患者发生贫血可能需要输血。对发生贫血患者也可能考虑调整用药剂量。

2、感染：应评估患者发生严重细菌性，结核分枝杆菌，真菌和病毒感染风险。开始服用鲁索替尼前须解决患者的严重感染的问题。观察患者用药后的迹象和感染症状，并及时处理。